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基因疗法正在曙光中:FDA批准了第一种能够使R

发布时间:2018-10-25 15:48:54

核糖核酸(RNA)分子引导我们的身体产生某些蛋白质。 RNA干扰背后的想法是可以开发小分子来中和这些RNA信使,有效地沉默可能导致有害健康影响的某些基因的表达。这些破坏性分子被

  核糖核酸(RNA)分子“引导”我们的身体产生某些蛋白质。 RNA干扰背后的想法是可以开发小分子来中和这些RNA信使,有效地沉默可能导致有害健康影响的某些基因的表达。这些破坏性分子被称为小干扰RNA(siRNA)。最近,据国外媒体报道,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一种使用这种方法进行成人临床治疗的药物。该药用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者。经过近20年后RNA干扰被用来“沉默”某些基因并且相关研究获得诺贝尔奖十多年的突破性发现后,这些siRNA临床治疗的发展比原先希望的要慢,研究人员在过去二十年多年来一直花费大量时间寻找将这些分子递送到特定靶器官的有效方法,并生产保护siRNA免于降解的纳米粒子。美国食品和药物管理局最近批准的FDA药物是开创性的,但只能用于一种仅影响全球约50,000人的罕见疾病。这种名为Onpattro(patisiran)的药物破坏了产生转甲状腺素蛋白的RNA机制,转运蛋白是一种促进体内淀粉样沉积物积聚的蛋白质。美国食品和药物管理局已批准指定用于治疗由hATTR引起的周围神经病变(多发性神经病)症状的成年患者的新药。这种疾病还可以导致心脏功能下降。该药物背后的研发公司Alnylam表示,在后来的试验中有三种siRNA药物,我希望在未来一到两年内获得这些药物的批准。在获得FDA批准的同时,欧盟将很快批准Onpattro供公众使用。虽然每位患者目前每年花费450,000美元用于持续治疗。

  该公司保证,如果药物在某些患者中不起作用,它将向保险公司提供报销。当然,这听起来像是一些国内保健品广告,如果它真的很神奇或有价值。